10月5日,瑞典卡罗琳医学院宣布,2026年度诺贝尔生理学或医学奖将颁发给Karl Deisseroth、Peter Hegemann和Georg Nagel三位科学家,以表彰他们在光控离子通道和光遗传学方面的杰出贡献。这项技术的基本原理是使得科学家能够在活体大脑中,精准地控制单个神经细胞的活动。Hegemann和Nagel首先在一种单细胞藻类中发现了通道视紫红质,这种蛋白质能够使任何细胞对光产生敏感反应;Deisseroth则将该基因成功导入大鼠神经细胞中,并利用蓝光有效唤醒了神经信号,这一过程在活体小鼠大脑中验证了光控开关的可能性。从实验室工具到临床应用,光遗传学经过近二十年的摸索与发展,如今正值从基础研究迈向产业化的重要阶段,未来的市场影响不可小觑。
纵观2015至2025年的诺贝尔生理学或医学奖,其关注的主题清晰可见,即重大生命过程的创新理解。2025年,Mary E. Brunkow等因其在免疫耐受领域的发现获得奖项,而2024年则表彰了Victor Ambros及Gary Ruvkun在microRNA及其基因调控中的贡献。2023年,Katalin Karikó和Drew Weissman因基因改造的发现,推动了有效的mRNA疫苗的研制。过往的获奖者中,包括2022年的Svante Pääbo因对古人类基因组的研究而获奖,2021年David Julius和Ardem Patapoutian因探明温度与触觉受体的关系而获奖。虽然获得诺贝尔奖的科学家来源五花八门,然而光遗传学的获奖标志着对大脑干预技术的一个全新发展阶段。
光遗传学的基本原理相对简单:通过基因工程手段将光敏蛋白引入特定神经元,再利用特定波长的光照射以精准地激活或抑制神经元的活动。但其在临床领域的应用价值远远超出基础研究。光遗传学在多项临床试验中展现了其转化潜力,尤其在视网膜疾病的治疗方面表现突出。根据行业分析,截至2023年底,已有11项相关临床试验注册,而这一数字现已增加至16项。目前,Nanoscope Therapeutics的MCO-010项目正在快速推进,已完成IIb期临床试验,并向FDA提交了生物制品许可申请。
此外,光遗传学在帕金森病领域的应用也备受关注。公开资料显示,美国公司PhotoPharmics开发的Celeste光神经调控设备在光控治疗帕金森病的III期临床试验中已经完成全部患者的入组,并获得了FDA的突破性设备认证。在更广泛的神经系统和心血管疾病领域,光遗传学技术有助于改善帕金森病患者的运动症状、抑制癫痫发作、修复中风后受损的神经通路,并精准调控心律失常,甚至在动物模型研究中展现了对抑郁症的抗击潜能。
随着光遗传学产业化步伐的加快,全球市场前景广阔。多家研究机构预测,光遗传学基因疗法的市场规模将随着技术成熟和适应症扩展而迅速增长,预计到2030年,市场规模或超过200亿美元(约合人民币1341亿元)。视网膜疾病领域是竞争最为激烈的市场之一,Nanoscope Therapeutics正是一家在这一领域领先的企业,其MCO平台治疗基于一种无需基因检测及侵入性手术的玻璃体腔注射方法,能够激活视网膜双极细胞的光敏性以重建视觉通路。
中国企业在这一领域同样崭露头角,苏州的星明优健已成为国产光遗传学疗法的代表,其核心产品UGX202通过AAV递送光敏蛋白,展示了致力于优化这一技术的坚定决心。